- 튀르키예의 벤처캐피탈 투자 펀드사 'TCT Health Technologies'와 기술수출 의향서 체결- 주요 텀싯 논의 마친 상태…2025년 3월 기술이전 계약 체결하기로 협의[더바이오 이영성 기자] 지아이이노베이션의 관계사이자 세포치료제 연구개발 기업인 지아이셀은 튀르키예의 벤처캐피탈 투자 펀드사인 TCT Health Technologies(이하 TCT)와 NK 세포치료제 기술수출 의향서를 체결했다고 21일 밝혔다. 양사는 주요 텀싯(term-sheet) 논의를 마친 상태로, 2025년 3월 기술이전 계약을 체결하기로 협의했다.이번 의향서에 따라 TCT는 터키 및 주변국(독립국가연합)에서 'T.O.P. NK®(동종유래 NK 세포치료제)'의 상업화 권리를 가진다. 개발 및 임상 비용은 전액 TCT가 부담한다. 지아이셀은 계약 체결 시 반환 의무가 없는 계약금과 상업화 이후 순매출액에 따라 두 자릿수의 경상기술료를 수령한다.T.O.P. NK®는 '건강한 기증자'의 혈액에서 분리한 동종유래(off-the-shelf) NK 세포치료제 후보물질이다. 기존 동종유래 NK 세포는 건강인으로부터 NK 세포를 분리한 후 배양하는 과정에서 면역세포가 탈진돼 활성을 잃는 것이 문제가 됐다.T.O.P. NK®는 지아이셀의 획기적 대량 배양 기술을 활용해 그야말로 생생한 NK 세포의 투여를 가능하게 한다는 것이 회사의 설명이다. 분야 내 최고 우위의 기술이다. 국내에서는 이미 임상1상을 성공적으로 마치고, 고형암 및 혈액암 환자를 대상으로 임상2a상이 진행 중이다.TCT는 튀르키예 세포치료제 기업으로 이번 딜은 TCT의 최고과학책임자(Chief Scientific Officer)이면서 영국 킹스칼리지런던(King’s College London) 대학교수이자 세계적 과학자인 아딜 마디노글루(Adil Mardinoglu) 교수의 주도 하에 성사됐다.튀르키예 정부는 세포치료제를 국가 주도로 전폭적으로 지원하고 있다. 일본과 더불어 줄기세포 치료가 허용되는 국가 중 하나로, 튀르키예 내 세포치료제 생산을 위한 GMP 시설(5000㎡)을 완비한 상태다. 향후 지아이이노베이션을 포함해 추가 파이프라인 및 기술이전을 논의하며 긴밀한 협업 관계를 이어갈 예정이다.장명호 지아이셀 최고과학고문은 "지아이셀의 획기적 T.O.P. NK® 세포치료제 후보물질이 독보인 플랫폼으로서 확장성을 인정받게 돼 기쁘다"며 "이미 전 세계 다양한 기업이 관심을 보이고 있는 만큼, 이번 계약을 계기로 NK 세포 글로벌 플랫폼 기업으로 도약하겠다"고 말했다.기사원문링크: https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=10764

CAR-NK 치료제 공동개발 연합전선 형성 국내 제약바이오업계는 CAR-NK 치료제를 개발하기 위해 공동연구에 매진하고 있다. 지아이이노베이션 관계사 지아이셀과 와이바이오로직스는 지난달 업무협약을 맺고 CAR-NK 항암 신약개발에 나섰다. 양사는 지아이셀의 CAR-NK 세포 개발 및 대량배양 기술과 와이바이오로직스의 항체 발굴 플랫폼 기술 나노바디를 통해 항암 신약을 개발하겠다는 계획이다. 지아이셀은 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 NK 세포치료제 ‘T.O.P. NK’의 국내 임상 1상을 완료한 바 있다. 지아이셀은 T.O.P. NK의 내약성과 안전성을 입증한 데 이어 지난달부터 임상2a상을 진행 중이다. 이외에도 지아이셀은 HK이노엔과 CAR-NK 관련 공동연구에 나선다. HK이노엔과 지아이셀은 7개 타깃에 대한 CAR-NK 기초 연구를 함께 진행하고 있다. HK이노엔은 공동연구뿐만 아니라 자체적으로도 2건의 기초 연구를 진행하고 있다. 기사 원문 링크: [데일리팜] CAR-NK 임상 속도…제약, 세포치료제 새 가능성 도전 (dailypharm.com)

와이바이오로직스와 지아이이노베이션 관계사인 지아이셀은 동종 유래 키메릭 항원 수용체(CAR)-자연 살해(NK)를 이용한 항암 치료제 후보물질 개발을 위한 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 22일 밝혔다. 장우익·박영우 와이바이오로직스 각자대표, 홍천표 지아이셀 대표, 장명호 지아이셀 최고과학고문(앞줄 왼쪽부터)이 와이바이오로직스와 지아이셀의 업무제휴 협약 체결식에서 기념촬영을 하고 있다.[사진제공=지아이셀]이번 협력을 통해 와이바이오로직스의 항체 발굴 플랫폼 기술과 나노바디 라이브러리를 통해 항체를 발굴하면 이를 지아이셀의 CAR-NK 세포 개발 및 대량배양 기술을 융합해 고형암 표적 CAR-NK세포치료제 분야를 선도하기 위한 신규 타깃 발굴 공동개발을 추진해 나간다는 구상이다.항체 신약 개발 플랫폼 기업인 와이바이오로직스는 인간항체 라이브러리 Y맥스-ABL, 종양미세환경에 대응하기 위한 pH-감응 항체 발굴 기술 등을 포함하는 항체 디스커버리 플랫폼과 T-세포 이중항체 플랫폼 앨리스(ALiCE)를 구축했다. 최근에는 Y맥스-ABL을 기반으로 한 완전 인간항체 나노바디 라이브러리인 Y맥스-나노 구축에도 성공해 이번 지아이셀과의 CAR-NK 협력을 시작으로 CAR-T, 항암 바이러스 등과 같은 세포유전자 치료제 분야, 이중항체, 항체·약물접합체(ADC) 및 방사면역치료 등 고효율의 표적성을 필요로 하는 의약품 공동개발에서 핵심 요소를 제공할 것으로 예상한다. 지아이셀은 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 한 T.O.P. NK 세포치료제 파이프라인이 국내 임상 1상을 완료하면서 내약성과 안전성을 입증한 데 이어 지난달 임상2a상이 개시하는 등 세포치료제의 안전성과 유효성을 지속해서 확인할 계획이다. 이번 협력을 바탕으로 와이바이오로직스와 지아이셀은 파이프라인 확장과 다양한 신규 CAR-NK 항암 치료제 후보물질 발굴에 더욱더 박차를 가할 것으로 예상한다. 장명호 지아이셀 최고 과학고문은 "지아이셀에서 개발한 NK세포치료제는 고형암에 잘 침투할 수 있도록 특별한 케모카인 수용체 발현을 설계했다"며 "와이바이로직스가 보유한 항체 플랫폼을 기반으로 고형암에 더욱 강력하게 침투해 모든 CAR-NK 세포치료제를 능가하는 제품을 선보이도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 박영우 와이바이오로직스 각자대표도 "당사는 항체 발굴 플랫폼 기술을 이용해 항체 신약 개발부터 항체의 표적성을 필요로 하는 바이오의약품과의 공동 개발에 힘써왔다"며 "이번 업무협력을 통해 또 하나의 혁신을 이뤄내며 당사와 지아이셀 모두 동반 성장할 수 있는 계기가 되도록 하겠다"고 말했다. 기사원문링크: https://view.asiae.co.kr/article/2024072216595573723

제2의 삼성바이오, 셀트리온을 꿈꾸는 6개 유망 바이오텍이 모였다. 꿈만 꾸는 것이 아니다. 바이오텍 특성상 먼 장래가 아니라 조만간 실현 가능성이 있다. 성공 바이오텍 중 하나인 에이비엘바이오는 2016년 설립, 약 2년 만에 코스닥 상장, 6년 만에 흑자기업으로 성장했다. 세계 최강의 바이오텍을 목표로 하는 △레드진 △에스엠하엘 △지아이셀 △마크헬츠 △지놈오피니언 △에스앤케이테라퓨틱스. 이들은 지난 1일 서울 중구 앰배서더 서울 풀만 호텔에서 열린 'FMI's 2nd Startup Investing Forum 2023'에서 자사의 혁신 기술과 미래 비전을 제시했다. 미래의학연구재단(이사장 전승호, 설립자 김효수)과 한국바이오의약품협회(회장 이정석)가 개최한 이 포럼은 미래의학연구재단의 벤처·스타트업 육성 사업모델 중 하나로, 기업과 각 분야 전문가들 간 매칭을 통해 창업 초기의 불안정성은 낮추고, 성장을 돕는 목적으로 진행되고 있다. 6일 바이오텍 업계 관계자는 6개 바이오텍의 성공 가능성이 매우 높다고 평가했다. 6개사의 혁신기술에 대해 알아본다. “CAR-T세포치료제를 넘는 NK세포치료제가 온다.” 지아이셀은 면역세포 기반 난치성 질환 타깃 신약개발 기업이다. 지아이셀은 현재 시리즈B를 포함, 약 1200억원 규모의 투자유치에 성공한 유망 바이오텍이다. 주요 파이프라인으로 난치성 고형암 치료제 ‘T.O.P. NK(Tumor-targeting Optimally-Primed NK)’를 포함 NK세포치료제 3종을 구축했다. T.O.P. NK는 국내에서 임상 1상이 진행 중이다. 지아이셀 홍천표 대표이사는 “NK세포치료제는 암항원 특이적 및 비특이적 살상 메커니즘을 통해 다양한 암세포를 효과적으로 제거할 수 있다”면서 “특히 T.O.P. NK는 기존 NK세포치료제의 한계로 지적돼온 대량생산, 고형암 적용, 낮은 체내 지속성을 극복한 것이 특징”이라고 말했다. 지아이셀은 동종 유래의 먹이세포 없는 대량생산 프로토콜을 확립해 GMP시설에서 50L까지 생산하는 데 성공했다. 여기에 지아이셀은 50L를 넘어 200L까지 NK세포를 배양하는데도 성공했다. 현재 전 세계에서 NK세포를 50L 이상 생산할 수 있는 기업은 지아이셀을 포함, 두 곳뿐이다. 홍 대표는 “T.O.P. NK 임상 1상에서 우수한 항종양 효능이 확인됐다”면서 “4차 치료에 실패한 직장암 환자에게 T.O.P. NK를 16주간 투여했을 때, 종양 크기가 치료전 대비 13.5% 감소했고, 항체 및 표적치료제에 실패한 림프종 환자에게선 완전관해(CR)가 나타났다”고 전했다.유튜브 영상: https://youtu.be/xhE2b4zCS7s 기사원문링크: https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=288249

지아이셀과 국책과제 협업옴니아메드는 독일 베를린에서 개최 중인 제11회 국제 mRNA(메신저리보핵산) 콘퍼런스에서 '폴리머나노파티클'(PNP)을 이용한 mRNA전달 플랫폼과 코로나19 백신 관련 최신 연구결과를 발표했다고 2일 밝혔다.김원종 옴니아메드 대표는 이번 학회에서 구두발표자로 선정돼 PNP를 이용한 mRNA 전달기술의 최신 연구결과를 발표했다. 옴니아메드는 김원종 포스텍 석좌교수가 교원창업을 통해 창업한 회사다. 포스텍홀딩스와 한국투자파트너스 등으로부터 지원을 받아 신약, PNP 플랫폼을 개발하고 있다.이번에 구두 발표된 내용은 올해 4월 산업통상부 주관 이종기술융합형 사업에 선정돼 지원을 받고 있는 과제다. 옴니아메드가 주관기업으로 참여하고, 디티앤씨알오 비상장와 지아이이노베이션 (18,560원 ▼140 -0.75%) 관계사인 지아이셀이 공동 연구개발 기업으로 참여한다.특히 옴니아메드와 지아이셀은 해당 연구 과제를 통해 PNP를 이용한 mRNA 전달 플랫폼 기술을 지아이셀의 동종유래 NK 세포치료제(T.O.P. NK®)에 적용해 항암 활성, 체내 지속성 등이 강화된 차세대 동종유래 NK 세포치료제를 개발할 계획이다. T.O.P. NK®는 종양 표적능력과 암세포 살상효율을 극대화한 동종유래의 NK세포치료제다. 지아이셀 비상장 (30,000원 0.00%)이 보유한 면역세포 대량배양 플랫폼 기술을 활용해 고순도로 대량 배양이 가능하다. 현재 아산병원 등에서 임상 1상을 진행 중이다.김원종 옴니아메드 대표는 "mRNA기술이 실제로 감염병, 치료용 의약품으로 개발되기 위해서는 이를 몸속 원하는 곳까지 안전하게 전달하는 기술이 핵심"이라며 "현재 널리 사용되는 리피드나노파티클(LNP)은 mRNA 발현의 짧은 지속시간, 비특이성, 안전성 부족 등의 단점이 알려져 있는 반면, 옴니아메드에서 개발한 PNP 기술은 이러한 단점을 극복해 실용화하기 쉬운 획기적인 기술"이라고 말했다.국제 mRNA 콘퍼런스는 코로나19 기간 mRNA의 효용성이 커지면서 큰 주목을 받고 있는 학회다. 올해는 mRNA 기술 개발의 공로를 인정받아 노벨 생리의학상을 수상한 카탈린 카리코 박사가 기조강연을 진행했다.기사원문링크: https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2023110216173223133

CAR-T 치료제 수요 증가하면서 생산 병목 현상 우려 나와스마트 팩토리 구축 시급 ... 제조 과정 효율화로 대량 생산 가능국내외 바이오 벤처, 스마트 팩토리 잇따라 구축 시도 [헬스코리아뉴스 / 이충만] 1회 투약으로 혈액암을 완치할 수 있는 CAR(키메릭 항원 수용체) T 세포 치료제의 수요가 갈수록 증가하면서 생산 병목 현상에 대한 우려의 목소리가 커지고 있다. 이에 국내외 바이오 벤처 기업들은 ‘스마트 팩토리’를 구축하여 CAR-T 치료제 생산의 효율화를 꾀하고 있다.CAR-T 치료제는 환자에게서 T 세포를 수집하고, 암세포의 특이적인 부분을 능동적으로 찾아내어 파괴할 수 있도록 새로운 유전자를 삽입하여 재설계하는 치료제이다. 키메라처럼 조작되어 있다는 의미에서 키메라 항원 수용체 T세포(Chimeric antigen receptor-T)라고 불린다.이 약물 계열은 말기 혈액암 환자에서 1회 투약만으로 모든 암세포를 사멸시키는 극적인 치료 효과를 보이면서 기적의 항암제로도 불리고 있다. 하지만, CAR-T 치료제의 상용화를 방해하는 가장 큰 장애물이 있는데, 바로 제조 과정이 까다롭다는 점이다.약물 제조 과정은 ①먼저 환자의 T 세포를 수집하고 ②전문 제조 시설에서 형질 도입 과정을 거쳐 T 세포의 수용체가 발현되도록 조작하고 ③암세포의 항원을 표적하도록 설계한다. ④이어 세포의 품질과 순도를 엄격하게 검사하고 ⑤투약을 위해 치료 시설로 다시 배송하는 절차를 거친다. 이런 모든 과정을 거쳐 환자에게 최종 투약을 하기까지는 보통 3주에서 5주가 소요된다.특히, ②~④ 과정이 가장 까다로운데, 이는 CAR-T 치료제 제조 과정이 아직까지 완전히 자동화되지 못했기 때문이다. 약 50번 사람의 손을 필요로 하는 수동 처리 단계가 요구되고, 이를 시간으로 계산하면 약 80 시간에 달한다.사람과의 접촉 시간이 증가할수록 당연히 치료제가 오염될 가능성이 높아진다. 실제로, 연구 결과 CAR-T 치료제의 1~13%는 제조 과정 중 작업자의 실수로 인해 오염된 것으로 나타났다.이는 본래 CAR-T 치료제가 상업적 용도로 개발된 것이 아니기 때문이다. CAR-T 치료제는 장기 이식 요법과 마찬가지로 말기 환자에 대한 치료법으로 고안된터라 자동화된 제조의 필요성이 대두되지 않았다. 하지만, 획기적인 치료 효과로 인해 혈액암의 초기 치료 단계로 서서히 진입하면서 상업적 수요가 증가하고 있다.이 때문에 CAR-T 치료제는 벌써부터 공급 부족 흐름을 보이고 있다. 2022년 미국 혈액학회(ASH)에 따르면, 미국에서 다발성 골수종 환자의 약 40%는 CAR-T 치료제를 받기 위해 1년을 대기해야 했고, 환자의 4분의 1 이상이 치료 대기 중 사망했다.업계는 이러한 높은 수요의 해결책으로, 세포 치료제를 대량 생산할 수 있도록 최적화된 ‘스마트 팩토리(Smart Factory)’를 구축해야한다는 목소리가 높다. 바이오 벤처, 스마트 팩토리 잇따라 구축 시도스마트 팩토리는 공장 내 설비와 기계에 사물인터넷(IoT)를 설치하여 공정 데이터를 실시간으로 수집하고, 이를 분석해 목적된 바에 따라 스스로 제어할 수 있는 공장을 말한다. IoT, 인공지능, 빅데이터, 클라우드 등의 다양한 요소로 구성돼 있으며 제조의 자동화, 유지보수 및 수정의 지능화 등을 추구한다. 최근 가볍고 유연한 생산체계가 요구됨에 따라, 제조업 혁신 방안으로 떠오르고 있다.스마트 팩토리는 세포 치료제 제조 및 생산 과정에 필요한 모든 기술을 1개의 플랫폼에 통합하여 워크어웨이(Walk-away), 엔드투엔드(End-to-end) 등 자동화된 방식을 제공한다.쉽게 말해, 워크어웨이는 분석화학 실험을 자동화하고, 엔드투엔드는 사람의 손길 없이 완전 자동화된 폐쇄형 세포 치료제 제조 솔루션이다. 한 전문가는 스마트 팩토리 구축을 통해 세포 치료제 제조 업체는 치료제 당 필요한 제조 인력을 70% 이상 줄일 수 있고, 세포 치료제 제조 비용을 60% 이상 절감하여 약가 인하를 유도할 수 있다고 추정한 바 있다.전 세계 바이오 벤처 기업들은 잇따라 세포 치료제에 대한 스마트 팩토리 구축을 시도하고 있다. 대표적으로 미국 셀라레스(Cellares), 엘리베이트 바이오(Elevate Bio), 킨셀 바이오(Kincell Bio), 빈타바이오(VintaBio) 등이 있다.이중 셀라레스는 지난 8월 23일(현지 시간), 미국 BMS가 시리즈 C 라운드에 약 2억 5500만 달러를 투자했다고 밝힌 바 있다. BMS는 ‘아베크마(Abecma, 성분명: 이데캅타진 비클류셀·idecabtagene vicleucel)’와 ‘브레얀지(Breyanzi, 성분명: 리소캅타진 마라류셀·lisocabtagene maraleucel)’ 등 2개의 CAR-T 치료제를 보유하고 있다.우리나라 업체들도 스마트 팩토리 구축에 뛰어들고 있다. 지아이셀, 박셀바이오, 엔세이지는 현재 글로벌 GMP(의약품 제조·품질관리기준) 기준에 부합하고 대량 생산에 최적화된 스마트 팩토리 생산 시설 건설을 추진하고 있다.기사원문링크: https://www.hkn24.com/news/articleView.html?idxno=334115

① 국내 제약바이오업계가 겪고 있는 난제는?리소스 부족한 국내 기업, 초기부터 다양한 회사와 협력해야글로벌 신약 없는 이유?..."아직 만들어 내지 못한 것"[메디칼업저버 손형민 기자]■ 국내 제약바이오업계가 글로벌 신약 개발에 어려움을 겪는 이유는 무엇인가?김열홍(이하 김): 글로벌 신약이라고 하면 보통 연 매출 1조원 이상인 제품을 칭하는데, 그 정도 매출을 위해선 우선 충분한 시장이 필요하다. 작은 시장에선 매출 1조원이 나올 수 없다.국내 제약바이오 기업들이 처음부터 경쟁이 심하지 않고 진입장벽이 낮은 시장에서 신약을 개발하고 있어 경쟁력이 있다고 판단, 동 계열 내 최고 신약(Best-in-class)이라는 자신감이 있다. 다만, 자원 부족으로 인해 개발 속도가 늦어져 경쟁사가 시장을 장악하고 난 이후 주저 앉는 경우가 있다. 한국의 시장 잠재력은 글로벌 시장 대비 미미해 유럽, 미국 등에서 소위 잘나가는 글로벌사와 동반 관계를 잘 형성할 필요가 있다.이우열(이하 이): 초기 임상부터 애초에 글로벌 시장을 염두에 두고 해외에서 개발하는 게 필요하다고 생각한다.또 확실한 임상적 근거를 전임상 단계부터 갖춰나가야 한다. 임상적 근거가 있다면 해외 학회 참여 시 글로벌 임상 기업에서도 많은 관심을 가질 것이다. 초반부터 여러 기관에서 동시다발적으로 빠르게 임상을 진행할 수 있다면, 다른 글로벌 제약사와 공동연구 기회와 함께 투자도 많이 이뤄질 것이다. 문한림(이하 문): 전망이 어둡다기보다는 지금껏 잘해왔으나 난관이 많았다고 생각한다. 영토, 자원이 작은 국가라고 신약을 못 만들 이유는 없다.스위스에서 로슈나 노바티스 같은 다국적 기업이 탄생한 것을 보면 알 수 있다. 시장조사기관 아이큐비아 2023 연구개발(R&D) 리포트를 보면 2017~2021년까지 전 세계적으로 신약 후보물질을 가장 많이 개발한 5개 나라 중 하나가 한국이다.심지어 물질에 대한 라이선스나 임상 숫자가 일본보다 많지만 자금 면에서 밀리고 있다.이대희(이하 희): 글로벌 제약사는 타깃이 굉장히 명확하다. 개발 중인 후보물질이 다른 약물과 어떻게 경쟁하고 경쟁사 제품 대비 얼마나 우월한지 등의 전략을 모두 갖고 있다.또 허가되도 글로벌 시장에서 경쟁이 어렵다고 판단되면 멈춰야 하는 게 맞다. 안타깝게도 우리나라 회사 중에서는 투자를 했기 때문에 포기하지 않고 가져가는 경우가 많다. 유효성을 확인해도 시장 경쟁이 어려울 것 같으면 포기해야 한다. 타깃을 잘 정해 특정 분야 혁신신약(First-in-class)과 경쟁할 수 있는 수준의 후보물질을 만들어 글로벌 제약사에 라이선스 아웃하는 게 현실적으로 글로벌 신약을 만들 수 있는 시나리오라고 생각한다. ■ 국내 임상 현황은 어떤가? 글로벌 임상 트렌드를 잘 쫓아가고 있나?희: 우리나라 임상 개발 부문을 살펴보면 대부분 영역을 커버하고 있다고 보는 게 맞다.그래서 꼭 글로벌 임상 트렌드를 쫓아가야 한다고 생각하지 않는다. 다만, 면역 치료제나 세포 치료제 등 전반적인 트렌드를 무시할 수 없으나 차별화 전략 없이 대세에 편승하는 것에 의구심이 생긴다. 김: 새로운 기술이 생겨 신규 질환영역을 공략할 수 없게 된 것이지 트렌드가 변화됐다고 보기 어렵다.국내 기업도 이를 잘 쫓아가고 있다고 본다. 다만, 개발사가 본인들이 가진 장점(맨파워, 리소스 등)을 파악하고 무엇을 잘 할 수 있는지 확인해야 한다.또 충분한 인력이 확보돼야 새로운 분야에 도전해볼 수 있다. ■ 국내서 잘나가는 신약이 해외서 부진한 이유는?김: 수요 차이다. 우리나라에선 소화기 약물이 굉장히 잘나가는데, 이는 국내 위식도역류질환 시장이 유난히 크기 때문이다. 해외에서는 상대적으로 수요가 많지 않다.항암제 시장으로 보면 국산 항암제들은 대부분 국내에서도 참패한 상태다. 해외에 나갈 엄두도 못내고 경쟁력도 없다. 문: 좋은 제품을 만들어 인허가 받는 것과 상업화는 다른 이야기다. 의약품의 효능도 좋아야 하지만 판매하는 회사도 잘해야 한다.상업화 전략을 직접 판매할 건지, 파트너사와 협업을 진행할 건지 면밀히 고려해야 하지만 이런 판단 부분이 국내사에게 부족하다.② 글로벌 신약 개발, “이렇게 하면 가능하다"타깃 발굴 능력은 뒤쳐지지 않아...성공∙실패에 대한 경험 모두 중요임상현장 미충족 수요∙시장성 면밀히 조사한 후 '목적의식' 가져야[메디칼업저버 손형민 기자] ■ 전임상부터 천문학적인 비용 소모…어느 단계에서 국내 기업이 어려움 겪고 있는지?김열홍(이하 김): 후보물질 발굴 능력은 국내사와 글로벌 제약사 간 큰 차이가 없다고 생각한다. 글로벌 제약사도 모든 파이프라인을 내부에서 키워낼 수 없다. 그래서 다양한 바이오 벤처와 오픈 이노베이션을 진행하고 있는 것이다.후보물질 발굴 능력을 키우려면 경험이 많아야 한다. 실패도 해보고 성공도 해봐야 오류를 줄일 수 있는데 현재 국내사는 그런 능력을 키워나가는 단계로 봐야한다. 이우열(이하 이): 국내 개발사의 타깃 발굴 능력은 글로벌 제약사 대비 떨어지지 않는다고 생각한다.다만, 허가 임상에서 어려움을 겪고 있다. 글로벌 허가를 획득하기 위해서는 다국가 임상이 필요하고 한국만 해도 100여 개 사이트에서 임상을 진행해야 해 자금 조달이 쉽지 않다.또 규제 기관과의 협력도 난제다. 미국식품의약국(FDA) 등 해외 규제 기관과의 협력이 국내보다 잘 이뤄지고 있다고 보여진다. 우리나라 규제 기관도 소통이 잘 이뤄져야 하지 않을까 생각한다. 이대희(이하 희): 한마디로 얘기하면 모든 부분이 임상 디자인에 녹아있어야 한다.개발 중인 후보물질의 장점을 보여줄 수 있는 것 뿐만 아니라 부족한 부분을 극복할 수 있는 것이 임상에 반영해야 한다. 아직 국내사는 이런 부분이 부족하다고 생각한다. 타깃 프로파일을 지속 업데이트하면서 임상 디자인을 잘 만들어 내야 하는데 제대로 실행하는 회사는 드물다. 또 규제 기관과의 관계 설정 전략과 임상 시험의 시놉시스, 계획서 작성 면에서 약하다. 문한림(이하 문): 제약사와 달리 바이오 벤처는 다수의 선도물질 최적화(lead optimization)를 할 수 없는 상황이다.이에 타깃을 개발할 때 질병과의 연관성을 생각해야 하는데 확실한 통찰력(insight)을 가진 좋은 인력이 부족하다. ■ 다양한 후보물질을 개발하고 있지만 ‘옥석 가리기’에 어려움을 겪는 회사들이 많다. 이: 초기 임상 단계에서 개발에만 신경쓰면 나중에 어떤 물질을 만들려고 했는지 정체성에 혼란이 온다. 또 개발 상황에 따라 변수도 많이 생긴다. 타깃을 정확히 세우고 그에 맞는 후보물질을 발굴, 임상시험계획(IND)도 고려해야 한다. 항체약물접합체(ADC) 등 급격하게 관심도가 높아진 분야에 많은 회사가 우르르 뛰어들면 미래 경쟁 약물이 바뀔 수 있어 후기 임상 세팅 시 다양한 부분을 고려해야 한다. 문: 후보물질 단계에서 가장 중요한건 First-in-class, Best-in-class 중 어디에 속해 있나를 판단하는 것이다. 한 타깃을 여러 회사가 개발하는데 아직 성공한 사례가 없다고 First-in-class로 주장하지만, 믿음과 결과는 다르다. First-in-class가 될 수 있다면 좋겠지만 실패 부담이 높다. Best-in-class는 상대적으로 위험 부담이 적지만 자질이 있어야 한다. 옥석가리기는 둘 중 하나가 될 수 있느냐다. 김: 좋은 타깃을 잘 잡아 시작해야 하는데 잘못 잡는 국내 바이오 벤처들이 있다. 의학적 고려 없이 과학적인 면에서 굉장히 좋은 타깃이기 때문에 “이 질환에서 먹힐 것이다”라는 가정을 갖고 후보물질 개발에 뛰어들기도 한다.임상 현장의 미충족 수요와 시장성을 처음부터 면밀히 확인하고 어느 질환에 어떤 목적으로 신약을 개발하겠다는 정확한 계획 없이는 백전백패다. 희: 긴 과정 중에 가장 자금이 많이 들어가는 게 임상이지만 준비에 자금을 별로 쓰지 않으려고 한다.임상 디자인뿐만 아니라 자문 등에 충분한 시간을 쏟아야 옥석을 가리기 용이해 진다. ■ FDA, 식품의약품안전처 중 어디를 먼저 공략하는 게 유리한가? 문: 시장에 빨리 출시할 수 있는 쪽을 선택해야 한다. 대다수 바이오 벤처는 자금이 부족해 한국에만 IND를 제출한다. 국내사에게 권하는 것은 자금이 부족해도 미국에 IND를 제출하라는 것이다. 그러면 당장 미국 허가를 준비하지 않아도 추후 시장 진입이 용이하다. 희: 정답은 없지만 엄밀하게 봤을 때 FDA를 노리는 게 유리하긴 하다.다만, 초기부터 해외에서 임상을 진행하면 많은 비용이 든다는 단점이 있다. 물론 케이스에 따라 달라질 수 있다고 생각한다. 그러나 자원의 한계성으로 인해 국내 개발사의 가장 좋은 선택은 글로벌 제약사가 관심 가질만한 임상 결과를 내고 이를 토대로 후기 임상을 이어나가는 것이다. 김: 글로벌 시장에서 성공하려면 당연히 FDA로 가야 한다. 물론 전략에 따라 다르다. 다만, 미국 연구자와 친분이 없다면 그들을 이해시켜 회사가 원하는 속도로 임상을 진행하기 쉽지 않다. 이에 국내 개발사는 접근성이 좋은 우리나라 연구진들을 대상으로 임상을 진행하는 것이 유리하다. 국내 허가를 우선 취득해 쌓이는 여러 데이터를 파악한 후 글로벌 임상 디자인 만들어야 한다. 회사가 타깃하는 질환과 장단점을 정확히 파악해 전략을 세워야 한다.③ 다국적 제약사 대비 몸집 작은 국내사...해답은?오픈이노베이션, 선택 아닌 필수...초기 공동연구부터 협력 필요무엇을 잘하는지/할 수 있는지 판단해야 후기 임상 진입 가능[메디칼업저버 손형민 기자] ■ 상대적으로 자본확보가 어려운 국내 기업에게 오픈 이노베이션이 필요하다고 보는지?김열홍(이하 김): 당연히 오픈 이노베이션은 필요하고 초기부터 공동연구가 진행돼야 한다. 국내 제약사는 글로벌 제약사가 후보물질을 가져가 같이 개발해주지 않으면 신약 개발에 어려움을 겪을 수밖에 없다. 그에 비해 여러 바이오 벤처에서는 다양한 타깃을 대상으로 후보물질을 속도감 있게 개발하고 있다. 바이오 벤처가 초기 개발까지는 잘하고 있으나 역량, 자금 등이 부족하다. 이에 신약후보물질이 초기 임상에서 가능성이 보이면 제약사에 기술수출해서 개발하는 전략이 필요하다. 이우열(이하 이): 한 회사에서 모든 걸 잘하기 힘들기 때문에 당연히 필요하다. 신약 개발이 오케스트라에 비유되듯 각자의 역할과 네트위크 모두가 중요하다. 그 외에는 식약처 등 규제 기관이 성숙해져야 한다. FDA처럼 제약산업을 도와주는 입장에서 지원하고 가이드 해줘야 한다. 바이오 벤처 입장에서 국가 지원은 필수다. 특히 벤처는 상장이 중요한데 기술 특례 상장 등의 제도가 있지만 5년 내 매출이 발생해야 한다는 점 때문에 많은 부담을 느끼기도 한다.■ 규모가 작은 국내사가 차별화를 해야 하는 부분은?문: 개인적으로 우리나라는 스위스를 본받아야 한다고 생각한다.스위스는 영토도 작고 자원도 한정적이지만 사람들이 똑똑하고 부지런하다. 이는 국가 경쟁력이 될 수 있다. 우리나라도 이런 틀 안에서 속도와 퀄리티 전략을 추구한다면 글로벌 시장에서 경쟁력을 가질 수 있다. 이에 글로벌 제약사에 기술수출하는 것을 우선적인 목표로 삼아야 한다. 이를 통해 확보한 자금을 후기 임상에 투자 해야 신약 개발에 조금 더 다가설 수 있다고 생각한다. 김: 국내 제약사가 아무리 크다고 해봤자 일본 제약사의 10분의 1 규모다. 일본에서 10위 안에 들기도 힘들다. 이에 우리가 무엇을 잘할 수 있는지, 어디까지가 역량 한계인지 생각하고 협업해 나가야 한다. 또 국내에서도 시장이 어느 정도 형성돼 있어야 한다. 보험급여를 통해 국내에서도 의약품이 많이 사용되면서 데이터가 축적돼야 점점 더 좋은 제품으로 발전할 수 있다. 우리가 갖고 있는 것은 유능한 인재밖에 없다. 한정된 자원을 효율적으로 적절하게 투입해 우리가 할 수 있는 능력을 최대한 발휘해 신약 개발로 이어지게 해야 한다.국내사, 바이오 벤처와 글로벌 제약사가 연관성을 갖고 협력을 유지해야 신약 개발 끝단까지 올 수 있다. 그렇게 계속 하다 보면 우리나라에서도 글로벌 제약사가 나올 수 있다. 그전까지는 어떻게 잘 상호협력 해 인재들을 확보하고 교육하느냐가 관건이 될 것이다. 이: 국내 회사들의 규모가 작기 때문에 다국적 기업 대비 차별성을 갖기 위해서는 전략과 디테일이 좋아야 한다.글로벌 제약사의 실패 사례도 참고해 돌파구를 찾는 전략을 개발해야 한다. 또 개발 단계부터 임상의들과 함께 협업을 통해 약물 이해도를 높여야 한다. 희: 국내사는 어떤 전략이 필요하고 무엇에 집중해야 하는지 논의가 먼저 진행돼야 한다. 그 이후 임상, 후보물질 개발에 나서야 성공 가능성이 높아질 것이다.20년간 바이오 업계에 몸담은 사람으로서 확실히 말할 수 있는 것은 국내 바이오업계의 발전이 눈부시게 이뤄지고 있다는 것이다.국내 제약바이오업계가 여러 시도를 하고 있는 만큼 한 단계 성장해 제약바이오 대한 신뢰가 회복되기를 응원한다.기사원문링크① http://www.monews.co.kr/news/articleView.html?idxno=324831② http://www.monews.co.kr/news/articleView.html?idxno=324834③ http://www.monews.co.kr/news/articleView.html?idxno=324836

면역세포치료제 개발사 지아이셀이 동종유래 자연살해(NK) 세포치료제 'T.O.P. NK'(GIC-102)의 국내 임상 환자 투약을 시작한 것으로 나타났다. 지난 4월 식품의약품안전처에서 임상1상 시험계획을 승인받은 지 1개월여 만이다.1일 지아이셀에 따르면 이번 임상은 진행성 고형암 환자를 대상으로 GIC-102의 안전성과 잠재적 유효성을 평가하는 내용이다. 특히 단독 투여 외에 지아이이노베이션(358570)의 면역항암제 'GI-101'과의 병용 투여 안전성도 평가한다.홍천표 지아이셀 대표이사는 "임상시험계획(IND) 승인 후 자체적으로 구축한 GMP 시설, 면역세포 대량 배양 및 동결 기술을 바탕으로 약 한달만에 첫 환자 투약을 신속하게 시작할 수 있었다"고 설명했다.지아이셀의 GIC-102는 종양 표적능력과 암세포 살상효율을 극대화한 차세대 NK세포치료제다. 지아이셀이 보유한 면역세포 대량배양 플랫폼 기술을 활용해 고순도로 대량 배양할 수 있다.NK 세포치료제는 현재 개발 중인 항암 치료 접근법 가운데 가장 안전하면서도 다양한 환자에서 각각에 맞는 효능을 이끌어 낼 수 있는 방법으로 꼽힌다. 아직까지 'CAR-T'나 면역항암제의 경우 환자별 치료 효능에 격차가 크다. 특히 병용요법으로 활용하는 GI-101과의 궁합도 기대된다. GI-101은 면역 세포를 타깃하는 'CD80'과 기존 'IL-2'의 단점을 극복한 '인터루킨-2 변이체'(IL-2v)가 융합된 단백질이다. 다양한 고형암 환자 대상 높은 효능을 보인 바 있다.작용기전 상 GI-101은 NK세포에서 발현하는 케모카인 수용체에 특이적으로 결합해 NK 세포를 증식 및 활성화 한다. NK세포의 종양 조직 침투력을 높여 암세포 사멸 효과를 극대화할 수 있는 셈이다.홍 대표는 "이번 임상 시험에서 혈액암뿐만 아니라 고형암 환자들까지 대상으로 하는 만큼 다양한 암종에서 안전성 및 유효성을 입증할 수 있을 것"이라면서 "2024년 임상 1상 시험 완료를 목표로 신속하게 수행할 예정"이라고 했다. 기사원문링크: https://www.fnnews.com/news/202306010640561299

지아이이노베이션 관계사인 지아이셀은 자가면역질환을 위한 조절 T세포 치료제 파이프라인 'Drone Treg®'이 한국, 대만에 이어 미국에서 특허 등록 결정을 받았다고 8일 밝혔다.회사 측에 따르면 이번에 등록 결정된 특허는 지아이셀의 면역세포 배양플랫폼 (Immune Cellpure Expander®)으로 부터 선별된 이중 융합단백질을 포함한 조절T 세포 대량배양 기술에 관한 것으로, 일반적으로 사용되는 사이토카인 등 배양조성물을 첨가한 배양 방법 대비 월등한 배양 능력을 입증했다. 또 등록 결정된 권리범위는 이중융합단백질에 대해 ‘아미노산 전장 서열’로 한정되지 않고 구조적인 컨셉을 기술적 특징으로 한다.이 같은 범위는 해당 구조 이중융합단백질을 첨가하는 모든 조절 T세포 배양 방법들을 포괄하여 권리행사가 가능하기에 추후 사업화에 유리한 지위를 차지할 수 있을 것으로 보인다고 회사 측은 밝혔다. 지아이셀은 조절 T세포 기능과 활성을 유지하면서 대량 생산이 가능한 배양 기술에 대한 특허를 확보했으며, 향후 추가 연구를 통해 보다 균질한 품질 임상시료 생산이 가능한 대량배양 공정법을 확립할 예정이다.앞서 지아이셀은 지난 4월 범부처재생의료기술개발사업단(KFRM) ‘2023년 범부처재생의료기술개발사업’ 선정에 이어 연계된 ‘IP-R&D 지원사업’에도 선정돼 앞으로 해당 사업을 통해 Drone Treg® 특허 포트폴리오 확장을 위한 R&D 방향 설계, IP 창출 및 보강 전략 등 지원을 받게 된다.지아이셀은 Drone Treg®을 활용해 염증성 장질환 시장을 목표로, 이번 미국 특허를 기반으로 해 향후 특허가 만료되는 휴미라 시장 뿐 아니라 TNF 저해재에 불응하는 환자를 대상으로 하는 글로벌 치료제 시장에 직접 뛰어들어 개발을 이어나갈 예정이다. 지아이셀 안인복 사업개발 총괄이사는 “ 이번 특허 등록을 토대로 미국 시장으로 진출할 수 있는 발판을 마련하게 됐다”며 “조절 T세포 치료제는 전세계적으로 각광 받는 분야인 만큼 개발 초기 단계부터 글로벌 기술이전을 적극적으로 추진해 해외 진출을 앞당기겠다”고 밝혔다.지아이셀 특허팀 임선형 팀장은 “ 조절 T세포 치료제 초기 시장 선점을 위한 플랫폼 특허 포괄적 권리와 후속 특허 권리 확보가 중요한 시점”이라며 “ 범부처 연계 IP-R&D 지원사업과 지아이셀의 사내 연구-IP 설계 인프라를 융합하여 Drone Treg 치료제 후속 특허 창출에 박차를 가할 것”이라고 말했다.한편, 크론병 및 궤양성 대장염을 포함하는 염증성 장질환 글로벌 시장은 2019년 약 16조원에서 2029년 약 29조원까지 성장할 것으로 예상되며, 대표적인 TNF 저해제인 휴미라는 2019년 염증성 장질환 시장에서 약 4조원 이상 매출을 달성했다.기사원문링크: https://www.pharmnews.com/news/articleView.html?idxno=223229

지아이셀은 식품의약품안전처로부터 동종유래 NK 세포치료제인 'T.O.P NK(GIC-102)'의 임상 1상 시험 신청서(IND)를 승인받았다고 17일 밝혔다. 지아이셀은 올해 상반기 임상 시험에 본격적으로 돌입할 계획이다.승인받은 임상 시험은 진행성 고형암 환자를 대상으로 T.O.P. NK의 안전성과 잠재적 유효성을 평가하기 위한 국내 임상 1상 시험이다.T.O.P. NK는 종양 타깃능력과 암세포 살상효율을 극대화한 차세대 NK세포치료제다. 지아이셀의 면역세포 대량배양 플랫폼 기술(Immune CellPure Expander®)을 이용해 고순도로 대량배양이 가능하다. 지아이셀은 인간화 마우스를 이용한 비임상 시험에서 다양한 고형암에 대한 T.O.P. NK의 효력을 입증했는데, 다양한 종류의 대장암 세포주를 이식한 마우스에서 일관된 암성장 억제 효능을 확인했다고 설명했다.지아이셀은 임상 1상 시험에서 T.O.P. NK 단독 투여 외에 다른 파이프라인인 GI-101과 병용 투여도 평가할 계획이다. 장명호 지아이이노베이션 임상전략총괄사장은 “GI-101은 NK 세포에서 발현하는 수용체에 특이적으로 결합해 NK 세포를 증식 및 활성화시키므로 T.O.P. NK와의 병용요법을 통해 대장암을 포함한 다양한 고형암에서 우수한 시너지를 보일 것으로 기대된다”며 “특히 GI-101에 의해 활성화된 NK세포는 종양 조직으로 잘 침투할 수 있도록 도와주는 케모카인 수용체의 발현이 유도된다”고 말했다.홍천표 지아이셀 대표이사는 “표준 치료제에 불응하는 암환자들에게 새로운 치료제 옵션을 제공하고자 하는 목표에 한 걸음 다가가게 되었다”며 “임상에서 빠른 검증을 통해 최대한 빠르게 품목허가를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.한편, 지아이셀은 자체적인 1000평 규모의 GMP 시설을 갖추고 있어 임상 시료의 신속하고 원활한 생산과 공급이 가능하다. 2022년 1월 세계 최초로 NK세포 200L 배양에 성공하며 주목 받은 지아이셀의 GMP 시설은 면역세포치료제의 대량생산이 가능한 스마트 팩토리로, 첨단바이오의약품 제조업 허가 및 인체세포등 관리업 허가를 취득한 바 있다. 기사원문링크: https://www.wowtv.co.kr/NewsCenter/News/Read?articleId=A202304170097

지아이셀은 환자 맞춤형 조절 T세포치료제 'Drone Treg'이 2023년도 범부처재생의료기술개발사업단(KFRM, 단장 조인호) 신규지원 대상과제에서 '재생의료 연계기술 개발'에 선정됐다고11일 밝혔다.KRFM은 핵심·원천 기초기술부터 임상적용단계 전주기 재생의료분야 연구개발을 지원하는 사업단으로, 2021년부터 재생의료 원천기술 개발, 재생의료 연계기술 개발, 재생의로 치료제·치료기술 개발 사업을 지원하고 있다.재생의료 연계기술 개발 사업 경우 재생의료 분야 후보 치료제 및 치료기술 임상 1상 승인을 목표로 공정 개발, 안전성 및 유효성 평가, GMP 기술 이전 등을 지원한다. 지아이셀은 이번 과제 선정으로 4년 간 Drone Treg 비임상 연구 및 임상 1상 승인을 위한 연구비용 약 17.6억원을 지원받게 된다.회사 측에 따르면 ‘Drone Treg’은 드론처럼 표적 장기를 정확하게 타깃하는 치료제로, 조직 특이적 타깃 수용체(Tissue-specific homing receptor)를 배양 과정에서 정교하게 발현시킨 환자 맞춤형 조절 T세포치료제다. 현재 개발중인 Drone Treg은 ▲높은 장 점막 타깃 수용체(CCR9, α4β7) 발현율 ▲조절 T세포 핵심 요소인 FoxP3 높은 발현 ▲항염증성 사이토카인 다량 분비 면에서 차별화됐다. 또 지아이셀 면역세포 대량배양 플랫폼 기술인 ‘Immune CellPure Expander®’ 기술을 적용해 대량배양 공정법을 확립할 예정이다.장명호 지아이셀 최고과학고문은 “염증성장질환 등 자가면역 질환 환자수는 꾸준히 증가하고 있지만 아직 기존 치료제에 불응하거나 재발한 환자를 위한 선택지는 부족한 실정”이라며 “ 조절 T세포 분야는 극복해야 할 난관이 많이 존재하지만 혁신적인 Treg 세포 치료제를 개발해 환자들에게 다양한 치료제 옵션을 제공하겠다”고 말했다. 과제 연구책임자인 지아이셀 홍천표 대표이사는 “ 과제 선정을 통해 지아이셀 NK 세포치료제 뿐 아니라 Treg 세포 치료제 개발에 대한 잠재력도 인정 받았다”며 “과제 목표인 IND 승인과 함께 비임상 단계에서 조기 기술이전도 적극 추진할 것”이라고 강조했다.한편 조절 T세포는 2년 전 Treg 세포치료제 개발사들의 수천억원 규모 펀드레이징에 이어 최근 1년 간 젠티바이오(GentiBio)와 BMS의 19억달러 규모 파트너십, 소노마 바이오테라퓨틱스(Sonoma Biotherapeutics)와 리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)의 1억2000만달러 규모 공동개발 딜 등 최근 차세대 세포치료제로 각광받고 있다.지아이셀은 지아이이노베이션 관계사다. 기사원문링크: https://www.pharmnews.com/news/articleView.html?idxno=221612

“재생의료 산업 지원 위해 업계와 적극 소통”식품의약품안전처 경인지방식품의약품안전청(이하 경인식약청)는 30일 이성도 청장이 경기도 성남시 소재 지아이셀을 방문한다고 밝혔다.이성도 청장은 인체세포 등 관리업 허가를 받은 지아이셀 제조 현장을 방문해 업체의 애로사항과 건의사항 등을 청취할 예정이다.지아이셀은 지난 2021년 첨단바이오의약품 제조업을 취득하고, 2022년 인체세포등 관리업을 취득했다.이성도 청장은 “살아있는 세포를 취급하므로 품질관리가 중요한 인체세포등 관리업체 현장을 살펴보는 등 앞으로 재생의료 분야의 산업 발전을 지원하기 위해 업계와 적극 소통할 예정”이라고 전했다.한편, 지아이셀은 지아이이노베이션의 관계사이자 세포치료제 개발 기업이다.기사원문링크: http://www.docdocdoc.co.kr/news/articleView.html?idxno=3004279

'글로벌 기준 GMP+첨단 스마트 팩토리'…세포치료제 상업화 '원스톱 서비스' 가능지난해 2월 첫 NK세포 200리터 배양 성공…'먹이세포' 필요성 없앤 독자 플랫폼 배경CDMO 사업 최종관문 상반기 완료 전망…"배양능력 최대 500리터급까지 확대""스타벅스 커피처럼 전세계 어디라도 같은 품질의 지아이셀 치료제 생산할 것"[바이오로그] 수명 연장은 인류의 오랜 꿈이다. 바이오산업이 각 국가별 신성장동력으로 자리잡은 이유다. 의약품 개발·제조에 국한됐던 바이오산업 범위는 이제 정보통신기술(ICT)·인공지능(AI) 등과 조합을 이루는 첨단융·복합 분야까지 보폭을 넓히는 중이다. 머니투데이는 K바이오 대표 주자들의 산업 현장 깊숙이 찾아가 진화 중인 국내 바이오산업의 일지(log)를 기록해본다.세계 최초로 NK(자연살해)세포 200리터급 배양에 성공한 지아이셀 비상장 (30,000원 0.00%)이 최첨단 지능형 제조공정을 통해 세포치료제 개발·생산 글로벌 경쟁 패권에 도전한다. 글로벌 GMP(의약품 제조·품질관리기준) 기준에 부합하는 대량생산 스마트 팩토리로 면역세포치료제 개발부터 생산을 아우르는 신약 개발 및 위탁개발생산(CDMO) 기업으로 거듭난다는 목표다.지아이셀의 주력 사업은 면역세포치료제 개발이다. 차세대 바이오의약품으로 꼽히는 세포치료제는 암을 비롯한 난치성 질환 분야 기대주로 주목받고 있다. 동종유래세포 활용에 따른 높은 안전성과 잠재력에 지난 2021년 74억6900만달러(약 9조2650억원)였던 전세계 세포·유전자치료제 시장 규모는 2026년 555억8900만달러(약 68조9300억원)까지 성장할 전망이다.특히 NK세포는 백혈구의 일종으로 바이러스·박테리아에 감염된 세포나 암세포를 만나면 즉각적으로 공격하는 특징이 있다. 체내 가장 강력한 면역세포인 동시에 면역 거부 반응을 유발하지 않아 안전성이 우수하다. 이에 다수의 개발사들이 NK세포치료제를 대량 생산해 상업화 하기 위한 노력이 한창이지만 세포 배양을 위해 '먹이세포'가 필요하다는 점이 발목을 잡아왔다.하지만 지아이셀은 지난해 2월 고유 플랫폼 기술을 통해 세계 최초로 200리터 규모 NK세포 배양에서 성공했다. 현재는 지아이이노베이션 면역항암제(GI-101·GI-102)와의 병용요법을 통해 NK세포 지속성을 획기적으로 증가시키는 임상도 준비 중이다.홍천표 지아이셀 대표는 "지금까지 이 정도 규모 대량배양에 성공한 기업은 없다. 대량생산 최적화를 위해 스마트화까지 완료한 생산시설로 치료제 개발은 물론 CDMO 사업도 속도를 낼 것"이라고 말했다.경기도 성남에 위치한 지아이셀 GMP시설은 최첨단 스마트 팩토리로 구축, 생산 설비에 첨단 정보통신(ICT) 기술을 접목했다. GMP를 통해 생산되는 모든 자료가 데이터베이스화 돼 관리는 되는 것은 물론, 작업장별 개별 공조 시스템으로 오염을 방지하고 온도·습도·차압 등의 실시간 관리가 가능하다. 이 모든 공정은 실시간으로 추적이 가능하다.약 1000평 규모의 무균 작업장은 면역세포 분리부터 완제의약품 생산까지 가능한 자동화 공정으로 생산력을 끌어올렸다. 대부분의 바이오벤처가 외부 CRO(임상시험수탁기관)에 의지해야 하는 '마이코플라즈마 부정시험'(미생물과 바이러스 중간 개념의 미생물에 대한 감염여부 확인)까지 가능해 모든 과정을 자체적으로 수행가능하다. 국내는 물론 해외 임상 기준까지 맞출 수 있는 시설을 통해 상업화를 위한 원스톱 서비스가 가능한 셈이다.홍 대표는 "위탁생산을 맡길 경우 타사 시설의 슬롯(Slot)을 확보하고 인력 간 교류도 필요하다. 비용이나 시간 역시 외부에 맡기니 많이 투입될 수 밖에 없다"며 "본사와 같은 건물에 있는 GMP시설로 공정 개선 및 변경관리에 신속하고 유연한 대응이 가능하고, 임상 계획 적기에 시료 생산 및 제공이 가능한 점은 자체 신약개발과 위탁생산 분야 모두에서 차별화 된 강점"이라고 설명했다.지아이셀은 차별화 된 생산기반을 통해 신약개발과 CDMO사업 '두 마리 토끼'를 모두 잡는다는 목표다. 신약 개발 핵심 파이프라인인 T.O.P. NK세포치료제는 지난해 9월 고형암·혈액암 대상 국내 임상 1상시험계획(IND)을 제출한 상태다. 대량생산이 가능하고 향상된 종양 타깃과 살상 효율 등 한층 개선된 NK세포치료제다.지난해 11월 미국 면역항암학회(SITC)에서 비임상 연구 결과 발표를 통해 대조군 대비 다양한 고형암 억제효과를 입증했으며, 1분기 내 승인을 받아 상반기 임상에 돌입하겠단 계획이다. 내달 초 IND 실사가 예정된 만큼, 목표 달성이 낙관된다. 단독 및 면역항암제, 항체의약품과의 병용 등 다양한 임상을 통해 가장 우수한 효능을 확인한 요법으로 2025년 하반기 2상 진입하는 것이 목표다.이를 기반으로 제작된 CAR-NK세포 치료제 역시 고형암에서의 효과를 기대하고 있다. 대장암과 폐암, 간암 등 난치성 암종을 타깃으로 외부 기업과의 협업을 통해 핵심 후보물질 도출에 성공했다. 지아이셀이 가장 기대 중인 파이프라인 중 하나로 전체 연구 인력의 25% 가량이 해당 프로젝트에 화력을 집중하고 있다. 오는 2024년 국내 최초 임상진입이 목표다.CDMO 사업 역시 본격화를 위한 막바지 단계다. 앞서 획득한 첨단바이오의약품 제조 및 인체세포 관리업 등의 허가에 세포처리시설 허가까지 더해지면 첨단바이오의약품 CDMO 사업을 위한 준비가 모두 완료된다. 지아이셀의 경쟁력을 알아본 싸토리우스와 써모피셔 등 다수 글로벌 기업들과 협업 중인 가운데 면역세포치료제 최적화를 위한 추가 협업도 지속적으로 추진한다.홍 대표는 "허가 준비는 모두 마친 상태고 올 상반기 내 획득이 예상된다. 세가지 허가는 첨단바이오의약품에 특화된 시설과 인력구조, 이를 위한 별도의 조직 구성 등 까다로운 조건이 요구되는 만큼 단순히 기술력 만으로 할 수 있는 사업이 아니다"며 "생산능력 역시 임상 2상때는 200리터, 향후 500리터까지 배양이 가능하도록 확대하고 GMP시설 해외 확대 등을 통해 스타벅스 커피처럼 전 세계 어디라도 같은 품질의 지아이셀표 세포치료제를 생산할 것"이라고 말했다.기사원문링크: https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2023011316295613506

첨생법에 따른 제조업 허가에 이어 인체세포등 관리업 허가 추가지아이셀이 식품의약품안전처로부터 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)에 따른 ‘인체세포등 관리업’ 허가를 취득했다고 27일 밝혔다.지난해 12월 첨단바이오의약품 제조업 허가를 취득한 바 있는 지아이셀은 이번 허가까지 국내 우수의약품제조및품질관리기준(GMP) 규제의 요건을 모두 갖추게 됐다.지아이셀은 식약처의 허가를 획득하기 위해 첨단바이오의약품 제조 시설 및 장비를 갖추고 제조시설 및 기기, 설비와 원료, 자재관리를 위한 독립된 작업소를 확보했다는 설명이다.또한 품질 관련한 6개 시설을 갖추고 세포치료제 생산용 무균배양실과 충전실을 구축하는 등 GMP에 부합하는 조직 및 품질관리 체계를 확립했다. 지아이셀은 이번에 취득한 인체세포등 관리업 허가를 통해 향후 진행하는 세포치료제 개발 및 임상시험에 사용되는 세포를 안정적으로 생산 및 공급할 수 있게 됐다.김형민 지아이셀 GMP 부문장 상무는 “내년 상반기에는 동종유래 NK 세포치료제인 T.O.P. NK의 IND 실사 적합 판정과 세포처리시설 허가를 받는 것이 목표” 라며 “이를 통해 자체 개발 제품의 안정적인 임상시료 공급 뿐만 아니라 CDMO 사업확대를 위한 토대를 마련할 수 있기를 기대한다”고 전했다.기사원문링크: https://news.mtn.co.kr/news-detail/2022122708085261272

지아이셀은 미국 보스턴에서 개최된 면역항암학회(Society for Immunotherapy of Cancer, SITC)에서 동종유래 자연살해(NK) 세포 치료제인 T.O.P. NK(Tumor targeting, Optimally Primed NK)에 대한 비임상 연구 데이터를 발표했다고 14일 밝혔다. SITC는 세계 3대 암 학회 중 하나로 매년 미국에서 열리는 면역항암분야 최대 규모의 학회로 알려져 있다.이 자리에서 지아이셀은 `먹이세포 없이 사이토카인 융합 단백질을 활용해 생산한 T.O.P. NK의 비임상 연구 결과`라는 제목으로 포스터를 발표했다.일반적으로 NK세포의 대량배양을 위해서는 먹이세포가 필요한 것으로 알려져 있지만, 지아이셀은 자체 개발 배양 플랫폼을 활용해 먹이세포 없이 NK세포를 대량배양함으로써 안전성과 제조 용이성을 동시에 높였다. T.O.P. NK 세포의 가장 큰 장점은 건강한 공여자들로부터 실패없이 활성화된 NK 세포를 대량 생산한다는 점이다. T.O.P. NK 세포의 수용체 발현을 평가한 결과 항암활성에 중요한 활성 수용체 및 특정 케모카인 수용체의 발현율이 높았다. 특히 CCR5와 CXCR4가 동시에 고발현함으로써 고형암을 표적해 항암 활성을 극대화 시킬 수 있다. 더불어 동종유래 NK 세포치료제의 상업화를 위해서는 냉동보관 기술이 핵심이다. 지아이셀은 냉·해동 후에도 T.O.P. NK의 생존율 및 활성 마커 발현율의 큰 차이가 없어 냉동보존 기술력 또한 입증했다.동물 실험 데이터에 따르면 인간화 마우스에서 T.O.P. NK를 정맥투여 한 결과 다양한 고형암 (대장암 4종, 두경부암 1종, 유방암 1종)의 성장을 대조군 대비 통계적으로 유의미하게 억제했다. 또 GLP (비임상시험관리기준) 기관에서 수행된 T.O.P. NK의 독성시험 결과, 최고용량에서도 별다른 독성반응은 나타나지 않았다.지아이셀은 이러한 비임상 데이터를 바탕으로 지난 9월 식약처에 고형암 및 혈액암 환자를 대상으로 하는 국내 임상1상 시험에 대한 임상시험 신청서(IND)를 제출했다. 지아이셀은 본 시험을 통해 T.O.P. NK의 안전성, 내약성, 및 유효성을 평가할 계획이다.홍천표 지아이셀 대표이사는 "이번 SITC에서는 많은 세포치료제가 개발되고 있음에도 불구하고 대량생산이 가능한 세포치료제에 대한 미충족 수요를 확인했다"며 "이번에 발표한 연구 결과를 토대로 내년 초 임상 시험에 진입하여 많은 난치성 말기암 환자들이 하루빨리 면역세포치료제의 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.한편, 지아이셀은 NK 세포 대량배양 기술의 우수성을 인정받아 최근 HK이노엔, 카텍셀과 CAR-NK의 공동연구개발 파트너십을 체결해 강력한 파이프라인 포트폴리오를 구축하고 있다. 기사원문링크: https://www.wowtv.co.kr/NewsCenter/News/Read?articleId=A202211140046

美 드래곤플라이, 韓 지씨셀 등 미국서 임상 1/2상이르면 2024~2025년 사이 NK세포 신약 등장 가능성바이오리액터 기반 상업화 기술 강자 '지아이셀'..."200ℓ서 내년 500ℓ 도전"소규모 배양 증식 특화 기술로 승부하는 '엔케이맥스' 주목 국내외 제약사들이 고형암 치료에 대한 요구에 대응하기 위해 자연살해(NK)세포 치료제 개발에 경쟁적으로 나서고 있다. 특히 혈액암에 국한된 효능을 보이는 T세포를 넘어설 새로운 치료 옵션으로 NK세포가 각광받고 있다. 미국 드래곤플라이 테라퓨틱스(드래곤플라이)부터 국내 지씨셀(144510)이나 지아이셀, 엔케이맥스(182400)까지 다양한 기업들이 자사 물질의 임상 개발과 함께 상업화에 필수적인 대량 생산 기술 확보 경쟁을 펼치고 있다. 2025년경 NK세포 치료제 등장 가능성 대두 ​암세포의 특정 항원에 반응하는 T세포와 달리 NK세포는 항원과 관계없이 암세포나 비정상세포를 인지해 공격하는 면역세포로 알려졌다. NK세포는 직접 암세포 등을 공격할 뿐만 아니라 생체 내에서 신호 전달 물질을 분비해 T세포나 B세포의 활성화를 유도해 면역반응의 강도를 조절하는 역할도 수행한다. 무엇보다 T세포와 달리 NK세포는 면역거부반응이 없는 것도 큰 장점으로 꼽힌다.27일 제약바이오 업계에 따르면 NK세포 치료제 임상으로 가장 주목받는 기업은 단연 드래곤플라이다. 미국 길리어드사이언스와 애브비, 머크(MSD), 브리스톨마이어스스큅(BMS) 등 글로벌 제약사(빅파마)가 드래곤플라이의 NK세포 치료제를 임상 또는 전임상 단계에서 사들였기 때문이다.드래곤플라이는 2019년부터 국소 진행성 또는 전이성 고형암 대상 ‘DF1001’ 임상 1/2상을 진행하고 있다. 회사는 2020년부터 BMS에게 기술수출한 DF6001를 단독 또는 ‘옵디보’(성분명 니볼루맙)과 병용으로 고형암에 적용하는 임상 1/2상도 진행하고 있다. DF1001의 결과는 내년 12월, DF6001의 결과는 2025년 12월에 나올 예정이다.국내에서는 지씨셀이 미국 아티바 테라퓨틱스와 공동으로 재발성 림프종 대상 NK세포 치료제 후보물질 ‘AB101’의 미국 내 임상 1/2상을 진행하고 있다. 해당 임상은 내년 말에 완료되며. 연내 중간 결과를 발표할 예정이다.NK세포 치료제 개발 업계 관계자는 “국내외 선두 NK세포 치료제 개발 기업의 임상 결과가 내년 말경으로 집중됐다”며 “아직 선점한 회사가 없는 블루오션 시장에서 첫 NK세포 치료제 개발에 성공할 기업이 누가 될지 관심이 고조되고 있다”고 말했다.한편 세포치료제의 특성상 임상 1/2상 완료 후 3상 조건으로 시판 허가가 가능하다. 드레곤플라이나 지씨셀의 임상이 성공할 경우, 규제당국의 리뷰시간(6개월~1년)을 고려하더라도 이르면 2024년 말 또는 2025년 초에는 첫 NK세포 치료제 신약이 등장할 수 있는 셈이다.미국 시장조사업체 알리드마켓리서치(Allied Market Research)는 세계 NK세포 치료제 시장이 2026년경 약 51억 달러에 이를 것으로 분석한 바 있다.지아이셀, 대량 배양 방식 200ℓ 확보 vs. 엔케이맥스, 소규모 배양 특화 기술 有이와 같은 상업화 타임라인을 뒷받침하기 위한 NK세포 대량 생산 기술 개발도 치열하다. NK세포 생산 능력에서 국내 바이오벤처가 기술 선점을 위해 잰걸음을 내고 있다.지아이이노베이션 관계사인 지아이셀은 지난 2월 바이오리액터(배양 용기)를 사용해 NK세포를 200ℓ급으로 대량 배양하는데 세계 최초로 성공했다. 회사에 따르면 1도즈당 10억 개의 NK세포가 들어가도록 치료제를 구성할 경우 1번 공정을 수행할 때마다 최대 400바이알(vial)까지 완성할 수 있다.홍천표 지아이셀 대표는 “바이오리액터를 이용해 기술적으로 우리가 200ℓ까지 NK세포 대량 배양에 처음 성공한 것”이라며 “미국 내 글로벌 바이오리액터 기업과 500ℓ급 NK세포 치료제 생산을 위한 공정개발도 진행하고 있다”고 설명했다최근 지아이셀은 자사 고형암 및 혈액암 대상 NK세포 치료제 후보물질 ‘GIC-102’의 국내 임상 시험 계획서(IND)를 제출하기도 했다.홍 대표는 “연내 IND가 승인된다면 내년 1월부터 투약에 들어가기 위한 준비를 하고 있다”며 “현재 임상에 들어간 후보물질 기준으로 NK세포를 대량 생산하는 규모는 국내외 동종 업계에서 50ℓ 이하 수준으로 알려졌다. 우리도 임상용으로 해당 규모에서부터 생산 능력을 최적화할 계획이다”고 말했다.이 밖에도 엔케이맥스가 말초혈액단핵구(단핵구)에서 분리한 NK세포를 대량으로 증식하는 기술을 보유하고 있는 것으로 알려졌다. 회사에 따르면 30일간 단핵구에서 추출한 NK세포를 배양하면, 자가유래 방식은 100만 배, 동종유래 방식은 최대 190억 배 가량 세포 수를 증식시킬 수 있다. 엔케이맥스는 자사의 생산 기술로 1회 공정을 수행한 다음 10억 개의 NK세포를 포함한 치료제로 구성한다면 최대 40만 회 투여 가능한 약물을 만들 수 있다고 분석하고 있다. 경쟁사들의 바이오리액터를 통한 생산 능력을 크게 압도할 수 있다는 것이다. 엔케이맥스 관계자는 “타사가 초기 NK세포 수를 바이오리액터 방식으로 배양해 2000~1만 배까지 늘린다면, 우리는 이를 크게 능가한다고 볼 수 있다”며 “다만 공정 면에서 비교적 상업화가 쉬운 바이오리액터 방식 역시 연구소를 통해 시도하려고 준비 중이다”고 말했다. 기사원문링크: https://www.edaily.co.kr/news/read?newsId=01082406632498496&mediaCodeNo=257